何氏眼科

　“讓中國(guó)患者也能用得起基因治療的藥物，建立中國(guó)的基因治療藥物的開(kāi)發(fā)公司，這是我的夢(mèng)想，也是我回國(guó)的初衷。”

　　談到習(xí)總書(shū)記回信勉勵(lì)南京大學(xué)留學(xué)歸國(guó)青年學(xué)者“在堅(jiān)持立德樹(shù)人推動(dòng)科技自立自強(qiáng)上再創(chuàng)佳績(jī)”時(shí)，基因治療專家龐繼景教授有感而發(fā)。

　　從臨床到科研，扎根基因治療領(lǐng)域潛心鉆研

　　出生于醫(yī)學(xué)世家的龐繼景，從小在父親龐純玉教授的耳濡目染下，對(duì)眼科醫(yī)生這個(gè)職業(yè)產(chǎn)生了濃厚的興趣，長(zhǎng)大后順理成章走上了從醫(yī)之路。

　　在中國(guó)醫(yī)科大學(xué)附屬第二醫(yī)院做了近六年的眼科醫(yī)生后，1994年，龐繼景前往日本，從事小兒眼科及視網(wǎng)膜變性研究；1999年在日本東京醫(yī)科齒科大學(xué)獲得醫(yī)學(xué)博士學(xué)位后，到美國(guó)奧克蘭大學(xué)眼科研究所從事博士后工作；2002年，轉(zhuǎn)入美國(guó)佛羅里達(dá)大學(xué)眼科研究系，從事教學(xué)和科研工作，探討基因療法治療人類視網(wǎng)膜疾病的可行性。

　　在此后的十幾年中，龐繼景及其團(tuán)隊(duì)一直走在世界視網(wǎng)膜遺傳性疾病基因治療領(lǐng)域的前沿。

　　2001年，龐繼景在全球范圍內(nèi)報(bào)道了首例因aTTP基因突變導(dǎo)致的視網(wǎng)膜色素變性的臨床病理改變。此后，他作為雷柏氏先天性黑朦、視網(wǎng)膜色素變性、全色盲、藍(lán)色單色視等相關(guān)多個(gè)基因治療臨床前期試驗(yàn)項(xiàng)目組負(fù)責(zé)人或成員，在視網(wǎng)膜疾病基因治療領(lǐng)域不斷取得重大突破，并撰寫(xiě)60多篇有關(guān)視網(wǎng)膜疾病及基因治療的SCI論文，發(fā)表于國(guó)際眼科及基因治療主流雜志。

由于在基因治療領(lǐng)域所取得的突出成就，龐繼景先后獲得H. Talmage Dobbs眼科貢獻(xiàn)獎(jiǎng)、“海外華人眼科學(xué)與視覺(jué)科學(xué)杰出成就獎(jiǎng)”、“OCAVER視覺(jué)及眼科研究杰出成績(jī)獎(jiǎng)”。

　　從海外回家鄉(xiāng)，開(kāi)發(fā)中國(guó)人自己的基因治療藥物

　　基因突變是導(dǎo)致遺傳性視網(wǎng)膜疾病的主要發(fā)病原因之一，通過(guò)基因療法將致病基因糾正過(guò)來(lái)，就能讓失明患者重見(jiàn)光明。在美國(guó)已有這方面的基因治療藥物，但高昂的費(fèi)用讓很多中國(guó)患者望而卻步。這讓龐繼景產(chǎn)生了回國(guó)開(kāi)展基因療法的想法。

　　機(jī)緣促使下，2021年9月，龐繼景教授回到家鄉(xiāng)沈陽(yáng)，加入何氏眼科。一方面負(fù)責(zé)遺傳眼病專家門(mén)診，開(kāi)展遺傳性視網(wǎng)膜疾病臨床工作；同時(shí)承擔(dān)科研項(xiàng)目及培訓(xùn)科研人員，負(fù)責(zé)治療遺傳性視網(wǎng)膜疾病各種新型載體的研發(fā)和篩選，短期內(nèi)建立了臨床前基因治療研發(fā)平臺(tái)，為將來(lái)基因治療奠定了基礎(chǔ)。

　　龐教授表示，雖然目前基因藥物治療在中國(guó)尚未正式開(kāi)展，但通過(guò)基因檢測(cè)及遺傳咨詢，可以幫助那些已有基因缺陷孩子的家庭避免再生下同樣的孩子；可以讓患者知道通過(guò)什么方式減緩疾病發(fā)展，為將來(lái)基因療法的應(yīng)用贏得時(shí)間。這也是現(xiàn)階段開(kāi)展基因檢測(cè)和遺傳咨詢的意義所在。

龐繼景教授在給何氏眼科其他醫(yī)院的患者進(jìn)行遠(yuǎn)程會(huì)診

　　從2022年3月份開(kāi)始，在龐教授的牽頭下，沈陽(yáng)何氏眼科醫(yī)院和基因檢測(cè)公司合作開(kāi)展了單基因遺傳眼病基因檢測(cè)整體方案、近視相關(guān)基因檢測(cè)整體方案、糖尿病性視網(wǎng)膜病變風(fēng)險(xiǎn)基因篩查以及年齡相關(guān)性黃斑病變風(fēng)險(xiǎn)基因篩查項(xiàng)目，為這類患者的預(yù)防、治療和生育提供指導(dǎo)。

　　從仁術(shù)到仁心，讓患者信任是和諧醫(yī)患的基礎(chǔ)

　　從醫(yī)多年，龐繼景教授深深體會(huì)到，作為醫(yī)生，不僅要有精良的醫(yī)術(shù)，還要有愛(ài)心、耐心與責(zé)任心。

　　龐教授認(rèn)為，患者對(duì)醫(yī)生的信任非常重要，很多醫(yī)患矛盾就是由于患者對(duì)醫(yī)生的不信任造成的。信任的基礎(chǔ)就要求醫(yī)生具備高超的技術(shù)，對(duì)患者的病情要有詳細(xì)了解，進(jìn)而建立科學(xué)的預(yù)判。只有憑借一種刨根問(wèn)底的精神，才能讓一些無(wú)法輕易查出的或是容易遺漏的疾病被“挖”出來(lái)，這也是醫(yī)生責(zé)任心的體現(xiàn)。

龐教授為患者做檢查

“作為基因治療和視網(wǎng)膜變性研究方面的學(xué)者，作為一名眼科醫(yī)生，無(wú)論我面對(duì)的患者是怎樣的情況，我都會(huì)竭盡全力為他們服務(wù)，并給他們帶去相關(guān)疾病預(yù)防、養(yǎng)護(hù)和治療方面的幫助?！?龐繼景教授認(rèn)為，科研的終極目標(biāo)一定是為臨床服務(wù)的。再前沿的研究，只有進(jìn)行臨床轉(zhuǎn)化，才能為患者解決問(wèn)題。這也正是何偉院長(zhǎng)一直強(qiáng)調(diào)的科技要“頂天立地”。

“我希望與何氏的科研團(tuán)隊(duì)一道，在嶄新的研發(fā)平臺(tái)上，盡快開(kāi)發(fā)出幾個(gè)蓄勢(shì)已久的基因治療藥物，為廣大遺傳性視網(wǎng)膜疾病患者帶去更多的希望，為中國(guó)眼健康發(fā)展貢獻(xiàn)力量?！?龐繼景教授表示。

　　人物介紹

　　龐繼景

　　沈陽(yáng)何氏眼科醫(yī)院技術(shù)院長(zhǎng)

　　何氏眼科集團(tuán)遺傳性視網(wǎng)膜疾病診療中心主任

　　何氏眼科集團(tuán)基因治療臨床轉(zhuǎn)化研究所所長(zhǎng)

　　1988年于中國(guó)醫(yī)科大學(xué)畢業(yè)后在附屬第二醫(yī)院眼科從事醫(yī)療、教學(xué)和科研工作。1994年在著名小兒眼科專家丸尾敏夫教授指導(dǎo)下在日本帝京大學(xué)病院眼科臨床研修1年。同年底考入東京醫(yī)科齒科大學(xué)眼科學(xué)博士課程，師從高度近視及視網(wǎng)膜變性研究領(lǐng)域世界知名專家所敬教授，并于1999年初獲醫(yī)學(xué)博士稱號(hào)。隨后赴美國(guó)奧克蘭大學(xué)眼科研究所，在所長(zhǎng)Dr. Janet Blanks實(shí)驗(yàn)室從事博士后工作，研究不同病毒載體介導(dǎo)的基因在小鼠視網(wǎng)膜的表達(dá)。2002年轉(zhuǎn)入美國(guó)佛羅里達(dá)大學(xué)任眼科助教授（研究系），主要通過(guò)研究和人類視網(wǎng)膜疾病具有共同致病基因的小鼠動(dòng)物模型來(lái)探討基因療法治療人類視網(wǎng)膜疾病的可行性。2009年起任美國(guó)佛羅里達(dá)大學(xué)眼科研究系副教授。2014年晉升為正教授。

　　多年來(lái)，龐教授及其研究小組的工作一直站在世界視網(wǎng)膜遺傳性疾病基因治療領(lǐng)域的前沿。是雷柏氏先天性黑矇、視網(wǎng)膜色素變性、全色盲、藍(lán)色單色視在內(nèi)的多個(gè)基因治療臨床前期及臨床試驗(yàn)項(xiàng)目組負(fù)責(zé)人或成員，也是視網(wǎng)膜基因療法技術(shù)在中國(guó)傳播的主要促進(jìn)者之一。

　　近年來(lái)，有六十多篇有關(guān)視網(wǎng)膜疾病及基因治療的文章發(fā)表在眼科及基因治療的主流雜志。曾獲H. Talmage Dobbs 眼科貢獻(xiàn)獎(jiǎng)（Emory University, 2003），及包括以Robert P. Burns 博士 （密蘇里大學(xué)，2005）命名的客座教授在內(nèi)的多個(gè)名譽(yù)稱號(hào)。2011年獲第四屆全球華人眼科大會(huì)/16屆全國(guó)眼科大會(huì) “海外華人眼科學(xué)與視覺(jué)科學(xué)杰出成就獎(jiǎng)”。目前擔(dān)任國(guó)內(nèi)外多家眼科、基因治療、病毒及遺傳專業(yè)雜志編委或?qū)徃迦恕Ｔ沃袊?guó)海外學(xué)者視覺(jué)和眼科研究聯(lián)合會(huì)主席（2018-2020）及名譽(yù)主席（2020-現(xiàn)在）。